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为罕见(jian)病再做贡献 惠及(ji)14万血友(you)病患者(zhe) 中国生物制药(yao) “重组八因子”获批上(shang)市
发布时间：2023-08-31
8月(yue)31日，中(zhong)国(guo)(guo)生物(wu)制药(yao)旗下核(he)心企业(ye)正大天晴药(yao)业(ye)集团收到国(guo)(guo)家药(yao)品监督管理(li)局（NMPA）核(he)准签发的(de)《药(yao)品注(zhu)(zhu)册证书》，注(zhu)(zhu)射用重组人凝血(xue)因(yin)子(zi)Ⅷ（商品名(ming)：安恒吉 ）被批准用于12岁(sui)及以(yi)上血(xue)友(you)病A患者（先天性凝血(xue)因(yin)子(zi)Ⅷ缺乏(fa)）出血(xue)的(de)预防，八(ba)因(yin)子(zi)的(de)上市有望为国(guo)(guo)内约(yue)14万血(xue)友(you)病患者带来优质经(jing)济的(de)国(guo)(guo)产治疗(liao)方(fang)案(an)。
作为(wei)(wei)(wei)一种(zhong)终身(shen)性(xing)疾病，目前血(xue)(xue)(xue)友(you)病以(yi)替代治疗为(wei)(wei)(wei)主，患(huan)者只(zhi)能通过长(zhang)期补充外源性(xing)的(de)凝(ning)血(xue)(xue)(xue)因(yin)(yin)子(zi)(zi)来减少出血(xue)(xue)(xue)时(shi)的(de)不良预后，其(qi)中(zhong)使用最多的(de)就是八(ba)(ba)因(yin)(yin)子(zi)(zi)药物(wu)，包括(kuo)血(xue)(xue)(xue)源性(xing)凝(ning)血(xue)(xue)(xue)八(ba)(ba)因(yin)(yin)子(zi)(zi)和重组凝(ning)血(xue)(xue)(xue)八(ba)(ba)因(yin)(yin)子(zi)(zi)产品。长(zhang)期以(yi)来，由于血(xue)(xue)(xue)源性(xing)八(ba)(ba)因(yin)(yin)子(zi)(zi)（必须以(yi)血(xue)(xue)(xue)浆(jiang)为(wei)(wei)(wei)原(yuan)材料）供应不足，进(jin)口重组八(ba)(ba)因(yin)(yin)子(zi)(zi)价格高昂等(deng)原(yuan)因(yin)(yin)，中(zhong)国血(xue)(xue)(xue)友(you)病患(huan)者的(de)治疗需(xu)求(qiu)远远得不到满足。
正大天晴的(de)(de)注射用重组(zu)人(ren)(ren)凝血(xue)因(yin)子Ⅷ类似于血(xue)液中凝血(xue)因(yin)子Ⅷ存(cun)在的(de)(de)最(zui)小分子形式，选择BDD（B-domain deleted）版重组(zu)人(ren)(ren)凝血(xue)因(yin)子Ⅷ，基(ji)于八因(yin)子活化分子结(jie)构设计，减少翻译(yi)后修饰复杂度，提(ti)高(gao)工(gong)艺可控(kong)性(xing)；突破性(xing)采用人(ren)(ren)源(yuan)(yuan)细胞(bao)株HEK293细胞(bao)表达，蛋白人(ren)(ren)源(yuan)(yuan)性(xing)更(geng)高(gao)，产(chan)品安全性(xing)更(geng)优(you)。公(gong)司开发(fa)了具有自主知(zhi)识(shi)产(chan)权的(de)(de)生(sheng)(sheng)产(chan)工(gong)艺“一种制(zhi)备(bei)重组(zu)人(ren)(ren)凝血(xue)因(yin)子Ⅷ的(de)(de)方法(fa)”(ZL201610200676.4)，突破人(ren)(ren)源(yuan)(yuan)细胞(bao)培养工(gong)艺，生(sheng)(sheng)产(chan)效(xiao)率(lv)高(gao)，且工(gong)艺稳(wen)健，能够稳(wen)定生(sheng)(sheng)产(chan)出符合质量标准的(de)(de)产(chan)品。
在(zai)一(yi)项(xiang)多中(zhong)心、开放、非(fei)对照预(yu)防(fang)治疗(liao)(liao)的(de)关(guan)键(jian)性临床试验(yan)中(zhong)，81例既往(wang)接受过人凝(ning)血因子(zi)Ⅷ治疗(liao)(liao)的(de)重度血友(you)病A患者（≥12岁）接受本品预(yu)防(fang)治疗(liao)(liao),期(qi)间48例患者未(wei)发生(sheng)出(chu)(chu)血事件(jian)，33例患者发生(sheng)72次(ci)新(xin)发出(chu)(chu)血事件(jian)，56次(ci)的(de)出(chu)(chu)血事件(jian)可(ke)通过1次(ci)或2次(ci)输注(zhu)止血。在(zai)可(ke)评价(jia)的(de)69次(ci)新(xin)发出(chu)(chu)血事件(jian)中(zhong)，13次(ci)疗(liao)(liao)效(xiao)评价(jia)为极好，45次(ci)疗(liao)(liao)效(xiao)评价(jia)为良好。
中(zhong)国(guo)生(sheng)(sheng)物制药首席执行(xing)长(zhang)、正大天晴药业(ye)集团董事长(zhang)谢承润表示，正大天晴重组八(ba)因(yin)子产(chan)品(pin)(pin)的(de)推出，有望(wang)进(jin)一(yi)步提高血友(you)病患者的(de)用药可及性，改善他们的(de)生(sheng)(sheng)存质(zhi)量。“在‘健康科(ke)技，温暖更(geng)多生(sheng)(sheng)命’理念指引下，随(sui)着公司(si)全面(mian)创新战略加速推进(jin)，预计未来几年内，公司(si)将(jiang)会有更(geng)多创新产(chan)品(pin)(pin)面(mian)世，惠及更(geng)多患者。”
据(ju)悉，除(chu)了重组(zu)凝血(xue)八因(yin)(yin)子(zi)(zi)，正大天(tian)晴的(de)注射用重组(zu)人(ren)凝血(xue)因(yin)(yin)子(zi)(zi)Ⅶa（七因(yin)(yin)子(zi)(zi)）也已在(zai)去年进(jin)入Ⅲ期(qi)临(lin)床阶段。重组(zu)七因(yin)(yin)子(zi)(zi)主要用于(yu)治疗血(xue)友(you)病患(huan)者因(yin)(yin)凝血(xue)因(yin)(yin)子(zi)(zi)Ⅷ或Ⅸ的(de)抑制物(wu)导(dao)致的(de)出血(xue)发作，以及先天(tian)性七因(yin)(yin)子(zi)(zi)缺乏症(zheng)患(huan)者安全有效(xiao)止血(xue)等。目前国(guo)(guo)内市场(chang)上(shang)，重组(zu)七因(yin)(yin)子(zi)(zi)仅有诺(nuo)和诺(nuo)德的(de)一款进(jin)口(kou)产品(pin)获批(pi)，正大天(tian)晴的(de)重组(zu)人(ren)凝血(xue)因(yin)(yin)子(zi)(zi)Ⅶa有望成为首个国(guo)(guo)产重组(zu)七因(yin)(yin)子(zi)(zi)产品(pin)。
关于血友病
血(xue)友(you)病(bing)是(shi)一种X染(ran)色体连锁的(de)隐性(xing)遗传性(xing)出(chu)(chu)血(xue)性(xing)疾(ji)病(bing)，是(shi)一种罕(han)见疾(ji)病(bing)。由(you)于患者(zhe)体内缺(que)乏(fa)足够的(de)凝(ning)(ning)血(xue)因(yin)子，血(xue)液(ye)在血(xue)管破损部位不能(neng)正(zheng)常凝(ning)(ning)固，临床表(biao)现以关节、肌肉、内脏和(he)(he)深部组(zu)织(zhi)自发(fa)性(xing)或轻微外伤后出(chu)(chu)血(xue)难以停止为(wei)(wei)特征。该疾(ji)病(bing)常在儿(er)童期起病(bing)，反复关节出(chu)(chu)血(xue)可导(dao)致患者(zhe)逐(zhu)渐出(chu)(chu)现关节活动(dong)障(zhang)碍而致残(can)。血(xue)友(you)病(bing)主要(yao)分为(wei)(wei)血(xue)友(you)病(bing)A和(he)(he)血(xue)友(you)病(bing)B，前者(zhe)为(wei)(wei)凝(ning)(ning)血(xue)因(yin)子VIII缺(que)乏(fa)，后者(zhe)为(wei)(wei)凝(ning)(ning)血(xue)因(yin)子IX缺(que)乏(fa)，均由(you)相应(ying)的(de)凝(ning)(ning)血(xue)因(yin)子基因(yin)突变引起。
国(guo)家卫(wei)健委公布的(de)(de)《血(xue)(xue)(xue)友(you)(you)病A诊疗指(zhi)南（2022年版）》显(xian)示，我国(guo)血(xue)(xue)(xue)友(you)(you)病的(de)(de)患病率为(wei)(wei)2.73/100000人口，并且呈现持续(xu)增加的(de)(de)趋(qu)势。弗若斯(si)特沙利文数据显(xian)示，中国(guo)血(xue)(xue)(xue)友(you)(you)病患病人数从2014年的(de)(de)13.7万上(shang)升到2018年的(de)(de)14万，预计(ji)到2030年将达(da)到14.6万人，其(qi)中血(xue)(xue)(xue)友(you)(you)病A占(zhan)80%～85%。男性(xing)人群(qun)中，血(xue)(xue)(xue)友(you)(you)病A的(de)(de)发病率约为(wei)(wei)1/5000，而女性(xing)血(xue)(xue)(xue)友(you)(you)病患者极其(qi)罕见。通过对血(xue)(xue)(xue)友(you)(you)病的(de)(de)早期(qi)识(shi)别和诊断，可以(yi)通过合理、正确的(de)(de)预防治(zhi)疗，或出(chu)血(xue)(xue)(xue)后及(ji)时的(de)(de)替代(dai)治(zhi)疗，避免出(chu)血(xue)(xue)(xue)以(yi)及(ji)出(chu)血(xue)(xue)(xue)造成的(de)(de)关节损(sun)伤及(ji)残疾等，使患者可以(yi)正常(chang)生(sheng)活。
关于八因子
凝(ning)(ning)血(xue)(xue)(xue)(xue)(xue)因(yin)(yin)(yin)(yin)子(zi)(zi)(zi)是(shi)指参与血(xue)(xue)(xue)(xue)(xue)液凝(ning)(ning)固过程(cheng)的各种物质，多为蛋白质。它在血(xue)(xue)(xue)(xue)(xue)管出血(xue)(xue)(xue)(xue)(xue)时被激活(huo)，和血(xue)(xue)(xue)(xue)(xue)小板粘(zhan)连在一起，并且补塞(sai)血(xue)(xue)(xue)(xue)(xue)管上(shang)的漏口(kou)，这个过程(cheng)被称为凝(ning)(ning)血(xue)(xue)(xue)(xue)(xue)。凝(ning)(ning)血(xue)(xue)(xue)(xue)(xue)因(yin)(yin)(yin)(yin)子(zi)(zi)(zi)Ⅷ，又称为抗血(xue)(xue)(xue)(xue)(xue)友(you)病因(yin)(yin)(yin)(yin)子(zi)(zi)(zi)，在内源性(xing)凝(ning)(ning)血(xue)(xue)(xue)(xue)(xue)体系(xi)中(zhong)具有十分(fen)重要的作用，是(shi)激活(huo)凝(ning)(ning)血(xue)(xue)(xue)(xue)(xue)因(yin)(yin)(yin)(yin)子(zi)(zi)(zi)Ⅸ的辅助因(yin)(yin)(yin)(yin)子(zi)(zi)(zi)。目前血(xue)(xue)(xue)(xue)(xue)友(you)病A最(zui)有效(xiao)(xiao)的预防和治(zhi)疗出血(xue)(xue)(xue)(xue)(xue)的方法是(shi)采用凝(ning)(ning)血(xue)(xue)(xue)(xue)(xue)因(yin)(yin)(yin)(yin)子(zi)(zi)(zi)VIII的替代(dai)治(zhi)疗。从已上(shang)市(shi)产品来看，凝(ning)(ning)血(xue)(xue)(xue)(xue)(xue)因(yin)(yin)(yin)(yin)子(zi)(zi)(zi)VIII通常分(fen)为第(di)一代(dai)血(xue)(xue)(xue)(xue)(xue)源性(xing)凝(ning)(ning)血(xue)(xue)(xue)(xue)(xue)因(yin)(yin)(yin)(yin)子(zi)(zi)(zi)VIII、第(di)二代(dai)重组(zu)人凝(ning)(ning)血(xue)(xue)(xue)(xue)(xue)因(yin)(yin)(yin)(yin)子(zi)(zi)(zi)VIII以及第(di)三代(dai)长效(xiao)(xiao)重组(zu)人凝(ning)(ning)血(xue)(xue)(xue)(xue)(xue)因(yin)(yin)(yin)(yin)子(zi)(zi)(zi)VIII。
关于中国生物制药及正大天晴
中国生物(wu)制药(yao)(yao)是一家(jia)领先的(de)(de)中国制药(yao)(yao)公司，持续投资于肿瘤、肝病(bing)、呼吸系统及(ji)外(wai)科等治疗(liao)领域(yu)的(de)(de)新产品研发，探索以创新疗(liao)法改善患者的(de)(de)生活(huo)。其在中国不仅拥(yong)有强(qiang)劲的(de)(de)药(yao)(yao)品生产能力(li)，更(geng)具(ju)备强(qiang)大的(de)(de)药(yao)(yao)品销售团队及(ji)广泛的(de)(de)分销渠道。中国生物(wu)制药(yao)(yao)致力(li)于通过创新产品及(ji)疗(liao)法来满足全(quan)(quan)球(qiu)尚(shang)未(wei)得(de)到解(jie)决的(de)(de)医疗(liao)需求。2019年以来，中国生物(wu)制药(yao)(yao)已连(lian)续五年进入美(mei)国《制药(yao)(yao)经理人》（Pharm Exec）杂志全(quan)(quan)球(qiu)制药(yao)(yao)企业50强(qiang)排行榜(bang)，最新的(de)(de)2023年TOP50榜(bang)单中，中国生物(wu)制药(yao)(yao)位列全(quan)(quan)球(qiu)第(di)39位，为中国药(yao)(yao)企第(di)一。
正大(da)天晴药(yao)业(ye)集团(tuan)为(wei)中(zhong)(zhong)国生物制药(yao)核(he)心企业(ye)，是国内知名的(de)(de)抗肿瘤(liu)、肝(gan)病、呼吸药(yao)物研发(fa)(fa)和生产基地(di)，在(zai)江苏南京(jing)、连云港以及(ji)上(shang)海建有(you)六(liu)大(da)研发(fa)(fa)生产基地(di)，35个年销售过亿元产品形成(cheng)“亿元产品群”。目前，公(gong)司在(zai)研项(xiang)目179项(xiang)，其中(zhong)(zhong)创新药(yao)96项(xiang)，累计(ji)申(shen)请(qing)发(fa)(fa)明专利超过2500项(xiang)，形成(cheng)了“上(shang)市一代、储备一代、研发(fa)(fa)一代”的(de)(de)良性格局。
前(qian)瞻(zhan)性陈述(shu)：
本(ben)(ben)新闻稿中包含若干前(qian)(qian)瞻性(xing)(xing)(xing)陈述(shu)，包括有关【药品名称(cheng)】的临床开发(fa)计划(hua)、临床获益(yi)(yi)与(yu)(yu)优势的预期、商(shang)(shang)业(ye)化展望(wang)、患者临床获益(yi)(yi)可(ke)能(neng)性(xing)(xing)(xing)，以及潜在商(shang)(shang)业(ye)机会等(deng)声(sheng)明(ming)，这些前(qian)(qian)瞻性(xing)(xing)(xing)陈述(shu)为(wei)公(gong)司(si)基于当前(qian)(qian)所掌握的数据(ju)和信息所做的预测或(huo)期望(wang)，可(ke)能(neng)因(yin)(yin)受到政策、研发(fa)、市场(chang)及监管等(deng)不确定因(yin)(yin)素或(huo)风险(xian)的影(ying)响，而导(dao)致实际结果(guo)与(yu)(yu)前(qian)(qian)瞻性(xing)(xing)(xing)陈述(shu)有重大差异。请(qing)现有或(huo)潜在的投(tou)资者审(shen)慎考虑可(ke)能(neng)存在风险(xian)，并不可(ke)完全(quan)依(yi)赖(lai)本(ben)(ben)公(gong)司(si)的前(qian)(qian)瞻性(xing)(xing)(xing)陈述(shu)，该等(deng)陈述(shu)包含信息仅及于本(ben)(ben)新闻稿发(fa)布(bu)当日。除非法律要求(qiu)，本(ben)(ben)公(gong)司(si)无义务因(yin)(yin)新信息、未来(lai)事件(jian)或(huo)其他情况而对本(ben)(ben)新闻稿中任(ren)何前(qian)(qian)瞻性(xing)(xing)(xing)陈述(shu)进行(xing)更新或(huo)修改。